浙江省药品监督管理局关于省政协十二届五次会议第194号提案的答复

邢海华委员、张永红委员：

您在省政协十二届五次会议上提出的第194号提案《补齐儿童用药短板，推进共同富裕示范区建设》收悉，经商科技、卫生健康、税务等部门，现答复如下：

首先，感谢您对儿童用药管理工作的关心和支持。儿童用药的生产和研发是世界性技术难题，受伦理、临床试验可行性、产业政策和市场等多方面因素影响，其可获得性和安全性的保障难度远高于成人用药。诚如您在提案中所说，目前我国上市药品中的儿童适用剂型、规格少，儿童“吃药靠掰，用量靠猜”的现象仍旧普遍存在。近年来，为解决儿童用药难题，药监、科技、卫生健康、税务等部门围绕鼓励和促进儿童用药研发创新的举措正在不断出台，以切实满足儿童临床用药需求，全面推进共同富裕示范区建设。

一、我国儿童用药管理工作现状

（一）儿童用药审评审批顶层设计与政策支撑体系基本完成

一是鼓励儿童用药研制创新机制逐步建立完善。2011年《中国儿童发展纲要（2011-2020年）》首次把儿童用药短缺问题提到国家层面，2014年六部委发布《关于保障儿童用药的若干意见》提出建立儿童用药专门审评通道、建立鼓励研发申报儿童药品目录、鼓励开展儿童用药临床试验，2015年国务院发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》明确加快儿童用药的审评审批，2016-2019年国家药监局和国家卫生健康委陆续发布三批鼓励研发申报儿童药品清单，对临床急需的儿童适宜剂型药品的研发实施政策鼓励。2019年新修订的《中华人民共和国药品管理法》明确鼓励儿童用药的研制和创新，支持开发符合儿童生理特征的儿童用药新品种、剂型和规格，对儿童用药予以优先审评审批。2020年新修订的《药品注册管理办法》加快上市注册程序中设立优先审评通道，将儿童用药品纳入优先审评审批程序。二是儿童用药研制指导原则稳步建立健全。针对企业开展儿童用药研发痛点难点问题，国家药监局对儿童用药适用规格、剂型缺乏等问题深入调研，按照“急用先行”原则，结合临床实际，建立包括成人用药数据外推、真实世界数据支持等指导原则在内的儿童用药研发审评证据体系。与此同时，国家药监局于2021年发布《儿童用药（化学药品）药学开发指导原则（试行）》等12项儿童用药专项指导原则，进一步完善儿童用药临床试验和安全性评价标准，为儿童用药研发和审评提供重要技术支持与审评依据，进一步激发企业研发活力。自2017年我国加入国际人用药注册技术协调机制（ICH），加快推进ICH相关技术指导原则实施以来，我国儿童用药研发技术要求已与国际先进经验接轨，儿童用药研发能力也得以提升。

（二）急需儿童用药上市审评审批逐步加快

近年来，国家药监局以临床需求为导向，积极强化与儿童临床机构、儿童药企业合作，建立解决儿童用药研发协同合作机制，共同促进儿童用药创新研发。得益于此，近年来儿童用药获批上市品种数逐年上升，从2019年19个，2020年26个，2021年47个，到2022年1-4月21个。近年获批的儿童用药品种，如轮状病毒疫苗、利司扑兰口服溶液用散以及化学仿制药尼替西农胶囊、氨己烯酸散、咪达唑仑口服溶液等，为儿童用药提供了适宜剂型、填补了国内相关领域治疗药物空白，满足了迫切的临床用药需求。

为加快境外已上市药品进入中国，满足我国临床需求，国家药监局会同国家卫生健康委组织专家遴选并发布临床急需境外新药品种目录，对纳入品种加大服务指导力度，鼓励境外企业来中国提出申报，并对申报品种建立专门通道开展审评。目前已发布3批临床急需境外新药品种目录。我国已先后加快审批治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液、治疗法布雷病的阿加糖酶α注射用浓溶液等16个儿童用药，为提高患儿生存率和生活质量带来了新的希望。去年以来，省药监局会同省卫生健康委先后两次协助浙江大学医学院附属儿童医院进口临床急需早衰症治疗药物，助力早衰症儿童及早得到有效治疗。

（三）儿童健康科技创新科技投入不断加大

省科技部门高度重视儿童健康科技创新工作，始终把儿童工作摆在重要位置，持续加大科技投入，发挥好科技在改善儿童生活、学习保障中的支撑作用。“十三五”以来，围绕儿童高发、常见病的诊治，出生缺陷等重点领域组织实施了30余项重点研发计划项目，投入省财政科技资金5000余万元。加快推进国家儿童健康与疾病临床医学研究中心建设，成为集医、教、研、产于一体的国家级重大科技创新基地，已将全国44家医疗机构纳入核心单位，协同创新网络覆盖全国28个省级行政区域，依托中心建设小儿消化、小儿呼吸、小儿心脏病等14个物临床试验专业平台。

（四）儿童用药供应保障能力有所提升

2021年省卫生健康委、省发展改革委、省医保局等六部门，制定出台了《浙江省儿童医疗服务发展行动计划（2021-2025年）》，明确提出落实儿童用药保障政策，全面推进“药品、价格、医保”联动改革，减少儿童药品流通环节、降低流通成本，降低儿童的用药负担。建立健全短缺药品供应保障预警机制，及时掌握短缺儿童用药生产动态，积极协调解决生产企业突出问题和困难，提高生产供应保障能力。支持开展儿童专用创新药物和医疗器械的研发。加强对儿童用药用械不良反应（事件）监测，提升合理用药用械水平。

二、下一步的工作打算

一个创新药从研发到上市，业界有三个“十”的说法，即耗时十年时间、花费十亿美金、临床试验十分之一的成功率，因此鼓励儿童用药研制创新非一日之功，需要医药行业、科研机构持续的科学研究，药监、科技、卫生健康、医保、税务等政府部门持续的政策支持，专业协会、学会等社会各界持续的宣传引导，形成合力、共同推进。

（一）持续完善儿童用药审评审批体系

一是持续推进儿童用药研评技术标准体系建设。相比成人，儿童对药品安全要求更高。儿童用药的审评审批需要专业审评、业务管理、技术支持、检查核查等环节密切配合，进一步完善儿童用药研评技术标准体系建设，探索儿童用药特殊研评模式和工作程序，探索建立儿童用药研发“中国模式”。二是鼓励临床试验机构开展儿童用药真实世界研究探索。临床试验是儿童用药研制的主要堵点之一，鼓励药物临床试验机构积极开展试点研究，探索应用真实世界研究数据用于儿童用药研发、成人用药数据外推至儿童、超说明书用药数据支持儿童应用扩展等。三是持续推进儿童用药审评审批机制完善。深入了解企业对儿童用药研发、注册申报面临的问题和困难，及时与国家药监局以及药品审评中心汇报沟通，持续制修订相关制度、规定，切实解决企业的操心事、烦心事、揪心事。

（二）加大儿童医药科技攻关力度

一是围绕重点疾病诊治，争取突破关键技术。把显著降低我省婴儿死亡率、出生缺陷率，促进儿童健康和提升儿童疾病诊疗水平作为战略重点，紧紧围绕儿童高发、常见病的诊治，出生缺陷等领域，组织实施一批省“尖兵”“领雁”计划项目，突破一批关键技术，提升儿童预防和应对疾病风险的能力，促进儿童身心健康。二是强化高能级创新平台支撑作用。统筹加强儿童医疗领域科技创新平台建设，加快推进国家儿童健康与疾病临床医学研究中心建设成为集医、教、研、产于一体的国家级重大科技创新基地，构建覆盖全省的儿童健康与疾病防控协同创新网络，充分发挥中心作为医药产品创新应用平台的作用，协同全国范围内各地区、各基层医疗机构，共同推进儿科健康与疾病防治领域的临床研究，加快儿童疾病诊疗规范化、数字化、信息化进程。三是大力开展科普宣传惠及儿童健康。充分利用浙江省科技（科普）活动周等活动，大力开展科普宣传，加强儿童健康的知识普及和保障服务。

（三）健全儿童用药保障供给机制

一是健全医疗机构儿童用药长效动态调整机制。省卫生健康委会同相关部门对医疗机构儿童用药实施动态监测，针对存在的群众反映强烈、儿童剂型占比不足等问题，认真分析研究，提出解决方案。二是多途径推进儿童用药供给。鼓励医疗机构加大力度研发院内儿童制剂，推进医疗机构采用适宜儿童使用的剂型配制医疗机构制剂，进一步推动儿童用药保障。三是鼓励医疗机构进口使用临床急需境外上市药品。省药监会同省卫生健康委，积极与国家药监局、国家卫生健康委汇报联系，鼓励医疗机构进口使用临床急需境外上市的儿童用药，予以加快进口审批速度。

（四）形成政策合力推动儿童用药研制创新

进一步开展调查研究，各部门出台针对儿童用药研发、应用、推广等政策“组合拳”，促进政策红利的释放与宣传，持续激发产业活力，全力推动药企强化儿童用药的研发、生产和销售。在审评审批方面，进一步推进完善儿童用药审评审批绿色通道机制；在研发方面，把基因治疗、罕见病治疗等方面的儿童用药纳入“尖兵”“领雁”计划榜单，积极鼓励相关企业组织申报，强化产学研合作，并进一步加大支持力度；在税收方面，持续落实好现行各项税收优惠政策，加强政策需求调研，积极向国家药监局反映儿童用药涉税优惠政策建议；在使用方面，进一步研究儿童用药的临床推广使用鼓励政策。

（五）加强日常监管保障儿童用药质量

一是完善高效协同监管体系。构建分类监管机制和协同监管体系，积极探索日常监管与稽查执法衔接机制，按照风险原则对实行分类监管、协同实施，确保不留监管“盲区”。二是督促落实企业主体责任。加强对企业关键岗位人员的法律法规培训，督促企业严格执行变更管理、上市放行、药物警戒、产品召回、停产报告和年度报告等制度。三是加强药品监管机制建设。以问题为导向，开展科学监管创新试点，查找风险隐患，探索建立长效机制。完善省、市局纵向风险会商机制，定期开展风险会商。四是加强药物警戒组织体系和能力建设。优化完善监测评价工作机制，加强监测数据分析利用，强化聚集性信号分析研判。

再次感谢您对儿童用药工作的关心和支持，欢迎再提宝贵意见。

联系人：王苏标（药品注册与监测评估处）

联系电话：0571-88903340 传真：0571-88903275

邮编：310012

浙江省药品监督管理局

2022年6月20日